CHINA320-血液疾病病友之家

一、背景 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病。其临床表现为不同程度的发作性血管内溶血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和静脉血栓的形成。PNH的发病机制为位于X染色体(Xp22.1)的糖化磷脂酰肌醇-...

2023年6 月 5 日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE) 官网显示，拟将诺华制药的盐酸伊普可泮胶囊( Iptacopan)纳入优先审评，既能够加速药品的审批，满足临床的需求。该药物主要用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者...

他克莫司作为一种免疫抑制剂，既往多被用于预防或治疗肝脏或肾脏移植后的排斥反应，但是，近期一项研究表明，他克莫司与激素联合用于自身免疫性溶血性贫血患者可以有效降低激素单药治疗的不良事件。那么其作用机制是什么?又该如何正确使用呢? 图源：WPS...

西罗莫司(雷帕霉素)起初作为一种低毒性的抗真菌剂，后来却因其强大的免疫抑制能力被FDA批准上市，迅速成为世界各地器官移植者常用的口服免疫抑制剂。大家都知道，自身免疫性溶血性贫血(AIHA)也是因为患者免疫功能紊乱导致溶血发生的疾病，那么，西...

欢迎各位PNH病友点赞、收藏、转发~ 已上市药物 ★依库珠单抗(Eculizumab)：由Alexion Pharmaceuticals Inc研发的补体C5抑制剂，已于国外上市，2018年9月4日于国内批准上市。除此之外由三星Bioepi...

在20世纪90年代，阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的中位生存期仅为10年，依库珠单抗(Eculizumab)是首个获得批准用于治疗PNH的药物，自从引入该药物治疗以来，PNH患者可以获得相对正常的寿命[1]。但依库珠单抗有不可避免的...

再生障碍性贫血是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。环孢素作为治疗再生障碍性贫血的重要药物，不少患者却不懂如何正确使用。本期一问医答邀请首都医科大...

很多病友一谈糖皮质激素就色变，其实它是人体肾上腺分泌的调节因子，对机体的发育、生长、代谢及免疫有重要调节作用。发现糖皮质激素的作用之后，人们开始人工合成糖皮质激素用于疾病治疗。随着科学进步，糖皮质激素的适应症也在日益扩大，其在风湿免疫疾病、...

“经常觉得头冷冷的，很有可能是你脱发了¬д¬。”雄激素是很多阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者会服用的药，主要是为了促进红细胞的生成，然而许多患者在服用的过程中突然发现，贫血改善了，头发却没了，这是为什么呢?就一起来跟本期Q&A...

溶血性贫血是由于红细胞破坏速率超过骨髓造血的代偿能力而发生的贫血。骨髓有6～8倍的造血代偿潜力，而造成贫血的原因有很多种，常见的疾病主要有自身免疫性溶血性贫血（AIHA）、G－6－PD缺乏症（蚕豆病）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等等...