再次见到大伟(化名)时，他正在配合医生量血压，做本次的随访记录。作为HMPL-523新药临床试验的第一位入组患者，他的出血症状已经得到了控制，血小板水平也终于再次稳定。在协和医院临床试验相关医务人员的支持下，他悬了几年的心也终于可以安稳落地。12年前他被诊断为原发免疫性血小板减少症(ITP)，12年的漫漫求医路最近才真正见到康复希望，而这份希望，仅仅源于一个决定而已……
十二年心酸往事，人生就此被改写
12年前大伟正值壮年，不但家庭幸福，事业也在顺风顺水中逐步提升。由于比较爱运动，所以时常会出现下肢肿胀、酸痛的情况。可是，那次的下肢肿胀显然不同。不但已经困扰他几个月之久，而且经常出现难以消退的瘀斑，精神状态也大不如前，为搞清楚状况，大伟到当地医院做了全面检查。
检查结果显示,除血小板较低为56G/L(正常为：100-300G/L)其他都比较正常。于是，他就在医生的建议下，先吃了半个月的维生素E。然而，让大伟没想到的是，本以为吃点维生素就能升上去的血小板，半个月后已经下降至15G/L，这个数值相当凶险。于是，医生立刻安排他入院检查，并最终被诊断为原发免疫性血小板减少症(ITP)。
确诊后，医生首先为大伟采用了激素治疗。虽然效果比较明显，但缺点更明显——他必须长期坚持，一旦减少或停药，血小板就会再次降下来。大伟知道长期使用激素治疗，对身体是极其不利的，于是又采用了中药方剂和激素的联合治疗。和激素治疗一样，虽然开始效果都比较不错，但好景不长，仅一年时间，他的血小板就又下降了……
如此反复之下，原本开朗乐观的大伟不见了，取而代之的是被ITP牢牢困住的“躯壳”那段时间，我都不知道自己是怎么过来的，西洋参、血美安、中药、偏方都试了，爱人背着我哭，为我求神拜佛，仍不见好。我甚至不知道自己再这样下去，还有什么意义?什么事业、理想，我都不在乎了，就想快点好起来，但真的无济于事，除了长期与激素为伴，没有任何办法。
从那以后，大伟彻底变了。他把自己喜欢的篮球、足球送了朋友。喜欢的球衣也封存起来不敢多看一眼。他知道为了避免磕碰、出血，这辈子都要和自己从小到大的爱好再见了。
从黑发治到白发，不放弃才有希望
亲友疏远了，爱好放弃了，事业停滞了，健康似乎是太久远、太久远的事。大伟甚至记不得自己健康时的样子!但病魔又何曾会放过一个曾经爱笑的好人?
2019年，为了解骨髓造血情况是否改变，大伟再次进行复查。骨穿结果显示为“巨核细胞成熟障碍”虽然他的ITP没有进展为再生障碍性贫血或是查出其他问题，但长期的激素治疗不良反应已让他“闻激色变”。
不敢再用激素的大伟，一直尝试其他治疗方法，但就是不见效。随着年龄的增长和长期的血小板水平降低让他极易疲劳，经常坐着就能睡着，还要担心出血的问题。而长期服用激素也对魏先生的视力造成了影响：本就高度近视的他眼压升高，甚至诱发了白内障和青光眼，左眼近乎失明。而因为血小板水平太低，本该进行的眼科手术治疗也无法实施，只能用眼药水缓解症状。
从满头青丝治到头发花白，大伟最美好的十年在他的不甘与痛苦中，慢慢过去了。本已认命的大伟，做梦也没想到自己康复的希望正慢慢的向他走来。
大伟求医路部分车票记录
2021年，大伟的女儿在“病友之家”公众号了解到，ITP新药——HMPL-523正在招募入组病友。大伟女儿关注该公众号多年，知道对招募信息遴选十分严格的“病友之家”发出这样的信息意味着什么;于是，第一时间与志愿者阿布老师取得了联系。
阿布老师在收集大伟的病历后，将他介绍到距离他们家较近的华中科技大学同济医学院附属协和医院(以下简称协和医院)血液科，做进一步检查。大伟最初得到女儿带来的消息，并不抱太大希望。第一，治疗这么久，早都放弃希望了。第二，协和医院血液科那么牛，每天接待全国来看病的病友已经应接不暇，怎么会专门抽出人手帮他呢?但看女儿和志愿者阿布都那么坚持，而且所有检查费用和治疗费用都是免费的，于是还是抱着试一试的态度来到协和医院。
协和血液科，照进一束光
大伟很早以前就知道武汉协和医院血液科，那可是国家重点专科，全国排名都是靠前的。除拥有一支以梅恒教授为首的‘明星’专家团队。技术、设备、疗法也都走到了全国领先水平。“来到协和医院才知道，女儿跟他说的都是真的!我见到了梅恒教授、寇医生、廖医生及助理，她们为我负责。医院好、专家好、疗法好，药怎么能不好呢?所以我对这次的治疗充满了希望”大伟说。
梅教授门诊温馨提醒大伟用药注意事项
大伟这次的治疗最终没有让他失望，他的整个检查、入组过程，都有几个医生为他全程负责且负责到底。“以前我见大专家会比较紧张，就怕他们说出什么我接受不了的话，但这次不同，梅恒教授那么大的专家，不但亲自关注我的病情，还嘱咐巴医生，陪我检查、跟踪全程，有什么事都替我想到前面，听说他们都是白求恩的志愿者，能得到这样专业且有爱心的医疗团队的指导我感到非常幸运。”
也是在他们的全程跟踪、帮助下，经过筛选，大伟最终入组HMPL-523临床试验，并有幸成为这个项目第一个入组的ITP患者。入组之后，大伟停止了其他药物的使用，定期来院进行随访检查并领取试验药物。用药后，他的血小板水平很快升了起来，最高达到了115G/L，到现在一直维持在60G/L以上。虽然暂时还未达到正常范围，但却是他治疗12年里，最好的治疗效果，因此他非常满意。
大伟参加临床试验期间血小板变化值
大伟说：没入组前，我找过太多的医院、医生和方法，但效果都不好。尤其是这几年，我的血小板经常降到10G/L以下，全家都为我担惊受怕，我常害怕自己一觉就睡不醒了。想和曾经给我治疗的医生多聊几句，也几乎得不到什么有效的方法。而现在，我治疗过程也好、用药效果也好，都有好几个医生负责。我只需定期到协和医院取药和检查就可以。整个过程我没花一分钱，但我受到的照顾确是这12年中，最周到、最温馨的!真没想到，我无非做了一个入组决定而已，竟然收获这么多的帮助。感谢武汉协和医院、感谢这一路走来，给予我最大帮助的梅恒教授团队，尤其是梅教授本人和夏医生、巴医生;感谢“病友之家”发布的文章，感谢夏医生、巴医生经常打电话关心我的治疗情况!你们都是好人!衷心希望好人一生平安。
大伟在医生指导下进行临床试验随访中
大伟，是千千万万ITP病友中的一位，他的治疗过程坎坷且心酸。是很多病友的真实写照。所幸，像HMPL-523这样的新药正载着希望向我们走来。相信不久的将来，ITP的治疗将会进入一个新的时代，ITP病友的困境也终会迎来新的出口。
关于ITP和HMPL-523
原发免疫性血小板减少症(ITP)是血液科常见的一种自身免疫性出血性疾病，主要表现为不明原因的血小板降低。其发病机制复杂，主要包括血小板破坏增加和生成减少两方面。ITP患者临床表现差异较大，可以没有症状，也可以表现为不同程度的出血，但仅有6%的患者会出现严重出血。由于疾病影响，患者的生活质量将严重受损，对其身心健康造成威胁，如疲劳、对出血的恐惧等。ITP目前缺乏诊断的金标准，主要依靠排除性诊断，因此在诊断过程中需要进行详细的问诊和体格检查，以及一系列的实验室检查(包括血常规、骨髓穿刺等)，以排除可以造成血小板减少的其他疾病。患者治疗的主要目标是减少出血事件、提高生存质量，并不追求恢复正常的血小板水平。治疗的首选药物为糖皮质激素，但许多患者会出现激素耐药或激素依赖的情况，应用因此受限。近年来，多种新型疗法应运而生，为传统疗法难治患者带来了新的希望。
脾酪氨酸激酶(Spleen tyrosine kinase, Syk)属于非受体型胞内酪氨酸激酶，在造血细胞中广泛表达。Syk在巨噬细胞的激活和吞噬血小板的功能中起到重要的作用。HMPL-523是和记黄埔自主研发的全新、高活性、高选择性、可口服的Syk小分子抑制剂。HMPL-523通过抑制Syk的活化，以减少血小板源性自身抗体的产生，并抑制巨噬细胞对血小板的吞噬而减少免疫介导的血小板破坏，提高患者的血小板水平。临床前数据显示HMPL-523 抑制Syk激酶的活性好于同类产品。首个Syk抑制剂Fostamatinib已于2018年4月被美国FDA批准用于成人ITP的治疗。
目前，协和医院血液科正在开展多项ITP新药临床研究，若病情经过医生的综合判断符合临床研究的入组标准，在自愿的前提下，您将有机会参加临床研究。所有临床研究项目的试验药物和访视期间全面检查均免费，并给予受试者交通及受试补贴。研究期间将有权威专家指导，全程科学监控。我科开展的药物临床试验都经过国家食品药品监督管理局、医学伦理委员会和医院临床药物试验机构的批准，目前招募中的临床试验如下：
1. HMPL-523(Syk抑制剂)
研究人群：成人复发难治ITP，且病程超过12个月，两次血小板计数<30 x 10^9 /L。
特点：口服给药，精准靶向，可赠药至药品上市(预计约2-3年的时间)。
2. 泽贝妥单抗(CD20单抗)
研究人群：成人复发难治ITP，且病程超过6个月，两次血小板计数<30 x 10^9 /L。
特点：四次给药，静脉注射，老药新用，持续缓解。
3. 奥布替尼(BTKi)
研究人群：成人复发难治ITP，病程超过3个月，两次血小板计数<30 x 10^9 /L。
特点：口服给药，特异性高，副作用小。
4.静注人免疫球蛋白
研究人群：12-65周岁，持续性或慢性ITP患者，病程超过3个月，两次血小板计数<30 x 10^9 /L。
特点：老药新用，调整免疫，静脉注射，成人一个疗程3-4万。
5. 儿童海曲泊帕乙醇胺片(TPO受体激动剂)
研究人群：6-17周岁，复发难治ITP，既往接受过激素、IVIG等一线治疗，且病程超过12个月，两次血小板计数<30 x 10^9 /L。
特点：口服给药，已上市药物，临床应用广，安全可靠。
