科普时间 | 低剂量化疗：PNH还可以这样治疗～-CHINA320-血液疾病病友之家

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的骨髓衍生性血液疾病，典型表现为溶血、骨髓衰竭和血栓高风险。依库珠单抗的问世使PNH的治疗进入了补体通路抑制时代，它可以减少输血的需要，改善贫血，缓解补体介导的慢性血管内溶血相关症状^[1^,2^]。

不过，在补体抑制剂（如依库珠单抗）尚未普及或因其他原因无法使用时，临床医生不得不探索其他可行的治疗方法。今天，我们就来看看当补体抑制剂不可得时，低剂量化疗方案如何帮助PNH患者减轻痛苦～

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低剂量化疗方案，这样应用~

经典型PNH患者若反复发作、溶血严重，且支持治疗无效时，可采用低剂量的柔红霉素＋阿糖胞苷（DA）或高三尖杉酯碱＋阿糖胞苷（HA）化疗方案，以减少PNH异常克隆，最大限度地控制溶血^[²^]。这种低剂量化疗方案也在阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）中被纳入为一种可选方案，它通过抑制异常克隆的增殖，保留正常的造血功能，来帮助患者缓解症状、降低输血需求。

这些化疗方案与常规的化疗不同，因为它们的剂量相对较小，治疗周期也较短，目的是为了最大限度地减少副作用^[3]，尤其是骨髓抑制带来的严重并发症，比如贫血、出血和感染。

治疗的过程中，医生也会小心地控制化疗剂量，并加强隔离和保护，预防感染，同时使用造血生长因子（如EPO或G-CSF）来帮助恢复正常的造血功能。此时，虽然低剂量化疗会无差别损伤正常和异常血细胞，但在给予造血生长因子后，正常血细胞的反应更好，生长更快，最终能够达到不错的效果^[3]。

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低剂量化疗方案好不好，研究结果来说话！

在一项对20名经典型PNH患者的研究^[3]中，结果显示，有17名患者的贫血症状得到了显著改善，其中14名患者能够避免输血，3名患者的血红蛋白水平甚至恢复到了正常范围。虽然有6名患者仍然需要输血，但输血的间隔时间明显延长了，这说明化疗在控制溶血方面确实是有效的。

除了改善贫血症状外，低剂量化疗还能够有效降低一些溶血相关的指标，比如血乳酸脱氢酶（LDH）、总胆红素（TBLT）和网织红细胞的比例。这些指标的降低意味着患者体内的慢性血管内溶血得到了控制。更让人高兴的是，化疗之后，患者对糖皮质激素的依赖也大幅减少，这对于长期依赖激素的患者来说，无疑是一种更轻松的方案。

当然，化疗也并非完全没有风险。最常见的副作用是感染、恶心、呕吐以及疲劳。在化疗过程中，几乎所有患者都会经历不同程度的骨髓抑制，其中14名患者出现了发热性粒细胞缺乏，但通过积极的抗感染治疗和支持性护理，大部分患者最终顺利度过了这一阶段^[3]。

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虽然低剂量化疗有一些副作用，但对于那些没有其他选择的患者来说，它无疑是一种可以带来改变的治疗方式。当然，每位患者的病情都不一样，治疗的选择也需要根据个人的身体状况和医生的建议来决定呦～

参考文献：

[1]Patriquin CJ, Kiss T, Caplan S, et al. How we treat paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: A consensus statement of the Canadian PNH Network and review of the national registry. Eur J Haematol. 2019;102(1):36-52. doi:10.1111/ejh.13176

[2]中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）. 中华血液学杂志，2024，45(08):727-737.DOI:10.3760/cma.j.cn121090-20240624-00232

[3]Li L, Liu H, Wang H, et al. Clinical observation of low-dose combination chemotherapy in refractory/recurrent paroxysmal nocturnal hemoglobinuria patients: A single-center retrospective analysis.[J] Clin Lab Anal. 2022;36(2):e24239. doi:10.1002/jcla.24239

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