原发性血小板增多症 1.治疗前评估 2.诊断标准(参考ICC2022) 【注释】 原发性血小板增多症(ET)是BCR::ABL1阴性经典型骨髓增殖性肿瘤(MPN)中的一种。诊断基于血小板数目、骨髓活检、驱动基因检测等综合判断。考虑到非驱动基因和骨髓染色体均对预后、靶向治疗有显著影响,因此建议所有疑诊患者加做全套二代测序基因和骨髓染色体检查,含排除慢性粒细胞性白血病的相关染色体和基因检查。对于所有MPN患者,建议首选外周血进行基因检查。ET需要与原发性骨髓纤维化前期(pre-PMF)相鉴别,参考PMF章节,骨髓活检是主要鉴别依据。 3.危险分层 4.治疗 【注释】 ET的治疗目标是预防和治疗血栓并发症,因此,治疗选择主要依据患者血栓风险分组来决定。所有患者均需控制血管事件危险因素(如吸烟、高血压、高脂血症、肥胖)。除极低危患者外,都需要坚持长期小剂量阿司匹林治疗,如果阿司匹林不耐受,可以考虑氯吡格雷替代。血小板计数>1500×109/L者出血风险增加可以推迟使用阿司匹林,先降低血小板数目后再加用阿司匹林。合并获得性VWD者,使用阿司匹林需要非常慎重。 低/中危患者有下列指征者需要考虑降细胞治疗:新发生血栓、活动性VWD和/或大出血;脾大;进行性血小板增多和/或白细胞增多;疾病相关症状(如瘙痒、盗汗、乏力);阿司匹林无效的血管运动障碍症状(如头痛、胸痛、红斑性肢痛症)。高危患者均需降细胞治疗,血小板计数目标值为(400~600)x109/L。 降细胞药物选择:干扰素 α(含罗培干扰素 α-2b和聚乙二醇干扰素 α和羟基脲均可选择,但年轻患者应慎用羟基脲,妊娠期禁用羟基脲,可以选择干扰素 α。羟基脲/干扰素 α耐药、不能耐受者可以考虑之前没有用过的药物互换或者芦可替尼,也可以酌情联合使用上述药物。白消安、双溴丙酰哌嗪和32P等药物可以作为老年患者的备选治疗。阿那格雷可以良好控制血小板数目,但是患者总生存和无纤维化时间有可能缩短。因此,应该慎用阿那格雷。PET-MF或者急变患者参考PMF及急变患者的治疗。 妊娠期和围手术期处理: 妊娠合并ET时,下列情况考虑为高危患者:①血栓或者出血史:②血小板计数>1500×109/L;③不良妊娠史(流产3次以上,中期胎停1次以上,宫内发育迟缓,严重子痛,胎盘早剥或胎盘功能不全,无原因死胎)。ET患者妊娠低危时,建议全程阿司匹林预防,加强超声监测,如果平均脉搏指数超过1.4,则需要按照高危处理。ET患者妊娠高危时,需要额外进行降细胞治疗,并酌情考虑低分子量肝素治疗,治疗措施参考PV章节。围手术期处理参考PV章节。 主要治疗包括小剂量阿司匹林、羟基脲、干扰素 α、罗培干扰素 α-2b、聚乙二醇干扰素 α、芦可替尼、白消安、32P静脉注射,具体用法参见PV章节。芦可替尼用于ET的起始剂量为20mgb.i.d.。 ET患者羟基脲耐药或者不耐受的定义: ①羟基脲2g/d以上剂量治疗3个月(体重>80kg者剂量2.5g/d)血小板计数>600×109/L。 ②羟基脲任何剂量下血小板计数>400×109/L且白细胞计数<2.5×109/L。 ③羟基脲任何剂量下血小板计数>400×109/L且血红蛋白水平<100g/L。 ④羟基脲任何剂量下出现下肢溃疡或者其他难以耐受的皮肤黏膜表现。 ⑤羟基脲相关发热。 5.疗效评价标准 【今日话题】 关于ET常用药物,大家有什么疑惑或者见解? 欢迎热心病友评论区交流讨论,为其他病友提供宝贵的参考意见~ “评论转发,有惊喜”活动正式开始啦,积极热心评论和转发的朋友们可能会收到“小惊喜一份”,助人就是助己! 评论转发越多,概率越大,快来动动手指,参与进来吧~