罗普司亭如何应对ITP管理挑战

原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，不仅影响了血液的正常凝固功能，还易使患者面临自发性出血的风险，对患者的生命健康构成严重威胁。因此，及时、有效的治疗对于控制病情、减少并发症、改善患者预后至关重要。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》^[1]指出：ITP的治疗应遵循个体化原则，鼓励患者参与治疗决策，兼顾患者意愿。并在此基础上提出了4个ITP治疗目标（图1）。

图1：《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》提出目标

罗普司亭（Romiplostim），作为一种创新型的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），在临床实践中，治疗ITP展现出了显著独特的优势。当“罗普司亭”面临“ITP指南”提出的“四大要求”，它该如何应对呢？

从指南到临床，罗普司亭多项权威研究结果告诉了我们答案。

指南目标1——提升血小板至安全水平

一线/二线治疗后，仍有部分ITP患者的血小板计数仍难以恢复至安全范围。ITP患者的血小板计数越低，越容易导致器官出血，进而增加死亡风险。

一项共纳入1360例成人ITP患者的荟萃分析^[2]，旨在评估包括罗普司亭在内的三种TPO-RA药物和重组人血小板生成素（rhTPO）在成人ITP患者中的有效性和治疗相关不良事件的发生率。研究显示：从血小板应答来看，罗普司亭的SUCRA值高于其他药物，可有效提升血小板水平（图2）。

图2：罗普司亭的SUCRA值高于其他药物

指南目标2——降低出血事件

ITP患者的出血风险可轻可重，从轻微的皮肤瘀斑、鼻出血、牙龈出血，到严重的内脏出血甚至颅内出血，均有可能发生。血小板计数越低，出血风险更高，伴严重出血的ITP患者死亡风险更是增加了2.6倍^[3]。

一项纳入125名ITP患者的Ⅲ期临床研究^[4]证实，随罗普司亭治疗时间的延长，ITP患者的任何出血不良事件发生率逐步降低；安慰剂组中出现2级或以上严重出血不良事件的比例显著高于罗普司亭治疗组。

指南目标3——不良反应最小化

ITP患者在治疗过程中，可能会遇到多种不良反应，如肝毒性、血栓/栓塞风险、中和性抗体生成、亦或是常见的头痛、肌肉疼痛、恶心、皮疹等。这些不良反应的危害不容忽视。

一项荟萃分析^[5]共纳入1313例成人持续性ITP患者，研究评估了艾曲泊帕、罗普司亭、利妥昔单抗及rhTPO联用利妥昔单抗的复合不良事件风险，结果显示：复合严重不良事件发生风险：rhTPO+利妥昔单抗＞利妥昔单抗＞艾曲泊帕＞安慰剂＞罗普司亭。

指南目标4——提高生活质量

低血小板计数严重影响ITP患者的身心健康，患者易出现焦虑、疲劳等症状，还可能引发贫血、感染等并发症，进一步削弱患者的体力和免疫力。这不仅给患者带来身体上的痛苦，还增加了他们的心理负担，严重影响生活质量。

一项为期52周的多中心、随机、开放标签研究^[6]，纳入234例ITP患者，旨在比较罗普司亭和常规方式治疗ITP的健康相关的生活质量（HRQOL）。研究发现，与接受常规治疗的患者相比，接受罗普司亭的HRQOL改善情况更佳（图3）。

图3：罗普司亭的HRQOL改善情况更佳

罗普司亭能够降低ITP患者出血风险、维持血小板计数在安全稳定范围，安全性良好，提升患者生活质量，契合ITP指南的治疗目标，并能有效应对ITP全程管理中的挑战，是ITP患者不可或缺的治疗药物，目前罗普司亭还在探索再生障碍性贫血等适应症，临床上更有待进一步普及。

在未来，让我们对罗普司亭拭目以待！

参考文献：

[1]中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）[J]. 中华血液学杂志,2020,41(08)：617-623.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2020.08.001

[2]Liu Y, Zhang HX, Su J, et al. Efficacy and Incidence of Treatment-Related Adverse Events of Thrombopoietin Receptor Agonists in Adults with Immune Thrombocytopenia: A Systematic Review and Network Meta-Analysis of Randomized Controlled Study. Acta Haematol. 2023;146(3):173-184. doi: 10.1159/000528642.

[3]Hamzah R, Yusof N, Tumian NR, et al. Clinical Epidemiology, Treatment Outcome and Mortality Rate of Newly Diagnosed Immune Thrombocytopenia in Adult Multicentre Study in Malaysia. J Blood Med. 2022 Jun 21;13:337-349. doi: 10.2147/JBM.S358993.

[4]Gernsheimer TB, George JN, Aledort LM, et al. Evaluation of bleeding and thrombotic events during long-term use of romiplostim in patients with chronic immune thrombocytopenia (ITP). J Thromb Haemost. 2010 Jun;8(6):1372-82. doi: 10.1111/j.1538-7836.2010.03830.x.

[5]Puavilai T, Thadanipon K, Rattanasiri S,et al. Treatment efficacy for adult persistent immune thrombocytopenia: a systematic review and network meta-analysis. Br J Haematol. 2020 Feb;188(3):450-459. doi: 10.1111/bjh.16161.

[6]Kuter DJ, Mathias SD, Rummel M, et al. Health-related quality of life in nonsplenectomized immune thrombocytopenia patients receiving romiplostim or medical standard of care. Am J Hematol. 2012 May;87(5):558-61. doi: 10.1002/ajh.23163. Epub 2012 Mar 28. PMID: 22460421.

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